Alături de tratamentul medicamentos (menit să refacă echilibrul între dopamină și acetilcolină la nivelul substanței negre din mezencefal) și stimularea cerebrală profundă, boala Parkinson ar putea beneficia și de terapie genică.

Într-un studiu controlat publicat în The Lancet Neurology terapia genică cu vector viral a dus la ameliorarea simptomatologiei la 50% dintre pacienți. Cercetătorii au introdus gena AAV2-GAD (glutamic acid decarboxylase) în creierul pacienților cu Parkinson pentru a crește producția de GABA la nivelul nucleului subtalamic și au urmărit funcția motorie pe durata a 6 luni. Ameliorarea scorului motor a fost de 2 ori mai bună în grupul terapeutic comparativ cu grupul de control.

GABA este un neurotransmițător cerebral inhibitor care alături de glutamat și dopamină intervine în circuitele reglatorii de la nivelul ganglionilor bazali.

Acest succes al terapiei genice în boala Parkinson deschide calea pentru noi alternative la tratamentul convențional în bolile neurologice.